Actividad científica de la Cátedra: diseño y patente de una terapia génica con alto potencial antitumoral

Un sistema de terapia génica para el cáncer capaz de detener la proliferación de células de diferentes tipos de tumores.

Un estudio, financiado desinteresadamente por la Fundación Mutua Madrileña, ha demostrado, por primera vez, la capacidad de una toxina bacteriana (LdrB) para matar células tumorales de diferente origen, tanto in vitro como in vivo.

En él, se trata el desarrollo de una terapia génica para el cáncer basada en el uso de genes suicidas (manipulados con el fin de inducir la muerte celular), sin requerir un profármaco (un compuesto inactivo que, mediante una reacción metabólica, se transforma en activo) para su efecto letal. Los resultados han sido patentados y publicados en la prestigiosa revista científica Cancers.

La LdrB es una toxina bacteriana que no se había estudiado en humanos. El gen que codifica esta toxina es trasladado hasta las células tumorales a través de un vehículo molecular y se utiliza un antibiótico como elemento de inducción de la expresión del gen. Al actuar dentro de las células tumorales, la toxina LdrB detiene el ciclo celular e induce la muerte celular.

Este sistema (al no necesitar profármacos) evita posibles problemas relacionados con la toxicidad general o la biodisponibilidad. Además de una función terapéutica también posee una función diagnóstica, ya que, al expresar fluorescencia, permite rastrear las células tumorales en caso de metástasis.

El gen LdrB puede considerarse una herramienta prometedora para el desarrollo de nuevas estrategias antitumorales, ya que se ha visto que puede inducir una pérdida severa de proliferación de tumores (similar a la producida por los principales fármacos de quimioterapia) evitando los efectos secundarios.

Ahora, toca trabajar par dirigir específicamente esta nueva herramienta terapéutica hacia células tumorales en general y células madre cancerígenas en particular para aumentar su eficacia y bioseguridad.